Lomitapide (AEGR-733) is a small molecule inhibitor of microsomal triglyceride transfer protein (MTP), an enzyme located in the lumen of the endoplasmic reticulum responsible for absorbing dietary lipids and transferring triglycerides onto apolipoprotein B (apo-B) in the assembly of very-low-density lipoprotein.

MTP:8 nM

Lomitapide是一种口服微粒体甘油三酯转移蛋白(MTP)抑制剂，用于治疗家族性高胆固醇血症(HoFH)患者，这是一种罕见的高胆固醇血症形式，可能导致早发性动脉粥样硬化疾病。Lomitapide通过肝脏代谢，主要经由细胞色素P-450 (CYP)同工酶3A4，并且与CYP3A4底物，包括他汀类化合物如阿托伐他汀和辛伐他汀等发生相互作用[2]。

单独使用Lomitapide 或与其他降脂药物联合使用，可使血浆中低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的浓度平均降低 50%以上。Lomitapide 与明显的胃肠道不良反应和肝脏脂肪水平升高有关。50 毫克Lomitapide 胶囊的生物利用度为 7.1%。Lomitapide 的平均半衰期为 39.7 小时[2]。单剂量服用Lomitapide ，0.3 毫克/千克和 1 毫克/千克的剂量分别可使血清甘油三酯降低 35% 和 47%。Lomitapide 多剂量治疗也会导致甘油三酯（71%-87%）、非酯化脂肪酸（33%-40%）和低密度脂蛋白胆固醇（26%-29%）的剂量依赖性下降[3]。