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Risdiplam (RO7034067) 是一种中枢和外周分布的 SMN2 前 mRNA 剪接修饰剂,可增加运动神经元存活 (SMN) 蛋白水平。
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Risdiplam (RO7034067) 是一种中枢和外周分布的 SMN2 前 mRNA 剪接修饰剂,可增加运动神经元存活 (SMN) 蛋白水平。
规格 | 价格 | 库存 | 数量 |
---|---|---|---|
1 mg | ¥ 497 | 现货 | |
2 mg | ¥ 729 | 现货 | |
5 mg | ¥ 1,220 | 现货 | |
10 mg | ¥ 1,980 | 现货 | |
25 mg | ¥ 3,710 | 现货 | |
50 mg | ¥ 5,330 | 现货 | |
100 mg | ¥ 7,520 | 现货 | |
500 mg | ¥ 14,800 | 现货 |
产品描述 | Risdiplam (RO7034067) (RG7916) is orally administered. Risdiplam is a centrally and peripherally distributed SMN2 pre-mRNA splicing modifier which increases survival motor neuron (SMN) protein levels[1]. |
体外活性 | Risdiplam是一种SMN2剪接修饰剂,通过增加SMN2全长转录本从而增加功能性SMN蛋白。Risdiplam调节SMN2前体mRNA剪接,促进全长SMN2 mRNA的产生,并提高SMN蛋白水平[1]。脊髓性肌肉萎缩症(SMA)I型是婴儿死亡的最常见遗传性疾病。这种常染色体隐性神经肌肉疾病以进行性运动和呼吸肌无力为特征,由SMN1基因中导致生存运动神经元蛋白(SMN)水平低下的失活双等位基因删除和其他失能突变引起[1]。 |
别名 | RO7034067, RG7916 |
分子量 | 401.46 |
分子式 | C22H23N7O |
CAS No. | 1825352-65-5 |
存储 | Powder: -20°C for 3 years | In solvent: -80°C for 1 year | Shipping with blue ice. | ||||||||||||||||||||
溶解度信息 | DMSO: < 1 mg/mL (insoluble), Sonication is recommended. Ethanol: 2 mg/mL (4.98 mM), Sonication is recommended. H2O: 2.22 mg/mL (5.53 mM), when pH is adjusted to 6 with HCl. Sonication is recommended. | ||||||||||||||||||||
溶液配制表 | |||||||||||||||||||||
Ethanol/H2O
H2O
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