cystic fibrosis

Elexacaftor (VX-445) 是一种囊性纤维化跨膜电导调节因子 (CFTR) 校正剂。它促进CFTR 的加工和转运，增加细胞表面CFTR 的数量。

CFTR corrector 12 是CFTR校正剂，可拯救除M760R ABCA3 外的所有突变蛋白，可用于研究囊性纤维化。

CFTR corrector 4是一种高效且可口服的囊性纤维化跨膜电导调节剂 (CFTR)，是一种有效的 (R，R) 型活性对映体。CFTR corrector 4 可以增加细胞表面的 CFTR 水平，是用来研究囊性纤维化的潜在化合物。

Corrector C4 是一种常用于研究囊性纤维化突变体的校正子，通过减轻CFTR跨膜结构域突变体与蛋白稳态的相互作用来发挥作用。

VRT-532 (CFpot-532)是CFTR 的有效调节剂，常用于CFTR 缺陷引起的囊性纤维化(CF)研究。降解囊性纤维化中积累的硫酸化糖胺聚糖(gag)所必需的Arylsulfatase B (ARSB)，小分子调节剂VRT-532对CFTR 的修饰能增加ARSB 并减少4-硫酸软骨素的积累。

Glibenclamide (Glyburide) 是一种具有口服活性的 ATP 敏感的 K+通道抑制剂，可研究糖尿病和肥胖。它抑制 P-糖蛋白，可直接结合并阻断 KATP 的 SUR1亚基并抑制囊性纤维化跨膜传导调节蛋白。它通过诱导膜离子通透性干扰线粒体生物能，可诱导自噬。

Lumacaftor (VRT 826809) 是一种 CFTR 调节剂，可纠正 CFTR 蛋白的折叠和运输。它增强了 FRT 细胞中 F508del-CFTR 蛋白的成熟，EC50为100 nM。

Ataluren (PTC124) 是一种可口服的 CFTR-G542X 无义等位基因抑制剂。

Ibuprofen (Advil) 是一种丙酸衍生物和非甾体抗炎药 (NSAID)，具有抗炎、镇痛和解热作用。它是COX-1和COX-2的抑制剂，IC50值分别为 13 和 370 μM，导致前列腺素和血栓素前体的形成减少。

DNDS 是电压依赖性囊性纤维化跨膜电导调节剂 (CFTR) 的通道阻滞剂。

Tauroursodeoxycholate (UR 906) 是一种天然的高度亲水性的三级胆汁酸。Tauroursodeoxycholate 可用于原发性胆汁性肝硬化 (PBC)、胰岛素抵抗、淀粉样变性、囊性纤维化、胆汁淤滞和肌萎缩性侧索硬化症的研究。

Ivacaftor (VX-770) 是一种 CFTR 增强剂，靶向G551D-CFTR 和F508del-CFTR 的EC50分别为100 和 25 nM。

WAY-326766通过突变型 CFTR 增加离子转运，可用于改变真核生物的寿命。WAY-326766可用于治疗囊性纤维化（CF）。

Cavosonstat (N91115) 是一种口服活性 S-亚硝基谷胱甘肽还原酶(GSNOR)抑制剂，可促进囊性纤维化跨膜传导调节器(CFTR)成熟和质膜稳定。

Bamocaftor是一种CFTR通道（DeltaF508-CFTR突变）矫正器，适用于 CF 跨膜传导调节器，被设计用于恢复 F508del-CFTR 蛋白功能。联合使用 tezacaftor 和 VX-561 治疗 F508del MF 的囊性纤维化患者。

CFTR校正剂8是一种对囊性纤维化跨膜传导调节器（CFTR）具有高效调控作用的化合物。该化合物特别用于与囊性纤维化相关的研究，这是一种主要影响肺和消化系统的遗传性疾病[1]。

JNJ-49095397 (RV568) 是一种选择性 p38 MAPK-α 和 p38 MAPK--γ 激酶抑制剂，具有抗炎活性和潜在的抗病毒活性，可用于研究慢性阻塞性肺疾病 (COPD) 、囊性纤维化和呼吸道合胞体病毒感染。

BPO-27 racemate (BPO-27(racemate)) 是一种CFTR 抑制剂，IC50为8 nM。

CFTR(inh)-172 (CFTR Inhibitor-172) 是一种不依赖电压的选择性 CFTR 抑制剂，在2分钟内可逆地抑制CFTR 短路电流的Ki 值为300 nM。

GlyH-101 是一种可渗透入细胞的 CFTR 阻断剂，Ki 为1.4 uM。

Tezacaftor (VX661) 是一种小分子，可用作囊性纤维化跨膜电导调节器基因功能的校正剂。

GLPG1837 (ABBV-974) 是一种有效的 CFTR 增强剂，对其 F508del 和 G551D 的 EC50 分别为 3 nM 和 339 nM。

Ibuprofen Lysine (Neoprofen) 是一种非甾体抗炎药。

Nesolicaftor (PTI-428) 特异性增强囊性纤维化跨膜电导调节蛋白合成。

Icenticaftor (QBW251) 是一种具有口服活性CFTR 通道增强剂，可用于慢性阻塞性肺疾病 (COPD) 和囊性纤维化研究，对F508del 和G551D CFTR 的EC50分别为 79 和 497 nM。

CFTR corrector 2 (FDL169) 是一种新型有效的囊性纤维化跨膜电导调节因子(CFTR)调节剂，用于治疗携带 F508del 突变的囊性纤维化患者。

Ensifentrine (Ensifentrinum) 是首创的吸入式磷酸二酯酶 3 (PDE3) 和PDE4双重抑制剂，IC50分别为 0.4 nM 和 1479 nM。它具有支气管保护和抗炎作用，可用于研究慢性阻塞性肺疾病 (COPD) 。

CFTR corrector 9是一种囊性纤维化跨膜传导调节蛋白 (CFTR)调节剂。CFTR corrector 9 可用于研究囊性纤维化 (CF) 和其他 CFTR 相关疾病。

IOWH-032 (IOWH032) 是一种合成 CFTR 抑制剂，可用于研究治疗霍乱、腹泻和分泌性腹泻，在T84和CHO-CFTR 细胞实验中IC50为1.01 uM。

Talniflumate (Somalgen) 是一种钙激活氯离子通道 (hCLCA1 mCLCA3) 阻滞剂，可减少动物模型和细胞培养中的粘蛋白合成和释放。它通过抑制环氧合酶，并抑制 Cl- HCO3- 交换活性，具有抗炎作用。它还增加了远端肠梗阻综合征囊性纤维化小鼠模型的存活率。

IA-Alkyne (Iodoacetamide-alkyne) 是TRP 通道 (TRPC) 的激动剂，有用于呼吸道感染相关疾病研究的潜力。IA-Alkyne 可以用于开发同位素标记的探针，在定量的半胱氨酸反应分析 (cysteine-reactivity)有应用的价值。

PPQ-102 (CFTR Inhibitor) 是一种CFTR 抑制剂，可以完全抑制CFTR 氯化物电流，IC50为90 nM。

KM11060 是 F508del-CFTR 运输缺陷的新型校正剂，可纠正 F508del-CFTR 运输，增加质膜上功能性 CFTR 的数量。它可用于 F508del-CFTR 加工缺陷的研究和囊性纤维化治疗剂的开发。

IFB-088 acetate 是一种苄基胍衍生物，可用于治疗与PPP1R15A 途径相关并与蛋白质错误折叠应激相关的疾病和癌症，如tau 病、突触核蛋白病、多谷氨酰胺和多丙氨酸疾病、白质营养不良、囊性纤维化、多发性硬化症、溶酶体储存障碍、淀粉样变性疾病、炎症、代谢障碍、心血管疾病、骨质疏松症、神经系统创伤等等。

SSR69071 是一种有效的，具有口服活性的选择性中性粒细胞弹性蛋白酶 (neutrophil elastase) 抑制剂。SSR69071 对人弹性蛋白酶 (Ki=0.0168 nM) 的亲和力高于对大鼠 (Ki=3 nM)、小鼠 (Ki=1.8 nM) 和兔 (Ki=58 nM) 弹性蛋白酶。SSR69071 减少缺血再灌注损伤后的心肌梗死面积。SSR69071 还具有治疗慢性阻塞性肺病、哮喘、肺气肿、囊性纤维化和多种炎症性疾病的潜力。

Lonodelestat TFA (POL6014 TFA) 是一种有效的、口服活性的、选择性的肽类hNE抑制剂，展现了治疗囊性纤维化(CF)的潜力。

Ganglioside GM2 asialo (asialo- GM2) is a glycosphingolipid containing three monosaccharide residues and a fatty acid of variable chain length but lacking the sialic acid residue present on ganglioside M2. Asialo-GM2 levels are low-to-undetectable in normal human brain, but it accumulates in the brain of patients with Tay-Sachs and Sandhoff disease, which are neurodegenerative disorders characterized by deficiency of lysosomal β-hexosaminidase A and B, respectively. It also binds to various bacteria, including Pseudomonas isolates derived from cystic fibrosis patients. Asialo-GM2 mixture contains ganglioside GM2 asialo molecular species with fatty acyl chains of variable lengths.

Ivacaftor hydrate is an orally bioavailable CFTR potentiator. It also is used for cystic fibrosis treatment.

(Rac)-Tezacaftor ((Rac)-VX-661) 是Tezacaftor 的外消旋体。Tezacaftor 是一种F508delCFTR 校正子。(Rac)-Tezacaftor 可以用于囊性纤维化的研究。

Navocaftor, as a cystic fibrosis transmembrane regulator ( CFTR ), is a protein modulator (US 20200377491 Al, example 1).

P552-02, also known as KM-003, PS 552-02, or 552-02, is a sodium channel blocker potentially for the treatment of cystic fibrosis.

Tauroursodeoxycholic-2,2,3,4,4-d5 Acid 是 Tauroursodeoxycholic Acid 的氘代化合物。Tauroursodeoxycholic Acid 的 CAS 号为 14605-22-2。Tauroursodeoxycholate，又称 ursodoxicoltaurine，是一种高度亲水性的三级胆汁酸，在人体内以低浓度产生。Tauroursodeoxycholate 是 ursodeoxycholic acid 更亲水的形式，而 ursodeoxycholic acid 是人类体内自然产生的更丰富的胆汁酸。Tauroursodeoxycholate 正在研究用于几种疾病，如原发性胆汁性肝硬化(PBC)、胰岛素抵抗、淀粉样变性、囊性纤维化、胆汁淤滞和肌萎缩性侧索硬化症。

CTP-656, a cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) channel activator, is used potentially for the treatment of cystic fibrosis.

(R)-Elexacaftor，Elexacaftor (Compound 1) 的对映异构体，为囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）校正剂，其针对CFTR dF508突变体的EC50值为0.29 uM。

Tauroursodeoxycholic Acid-d4 Sodium Salt 是 Tauroursodeoxycholic Acid Sodium Salt 的氘代化合物。Tauroursodeoxycholic Acid Sodium Salt 的 CAS 号为 14605-22-2。Tauroursodeoxycholate，又称 ursodoxicoltaurine，是一种高度亲水性的三级胆汁酸，在人体内以低浓度产生。Tauroursodeoxycholate 是 ursodeoxycholic acid 更亲水的形式，而 ursodeoxycholic acid 是人类体内自然产生的更丰富的胆汁酸。Tauroursodeoxycholate 正在研究用于几种疾病，如原发性胆汁性肝硬化(PBC)、胰岛素抵抗、淀粉样变性、囊性纤维化、胆汁淤滞和肌萎缩性侧索硬化症。

Tezacaftor-d4 是 Tezacaftor 的氘代化合物。Tezacaftor 的 CAS 号为 1152311-62-0。VX-661 是一种小分子，可用作囊性纤维化跨膜电导调节器基因功能的校正剂。

PAD-IN-2 是 pad4 的有效抑制剂，IC50 值 <1 μM，能够用于研究自身免疫性疾病和癌症，如类风湿性关节炎、血管炎、系统性红斑狼疮、皮肤红斑狼疮、囊性纤维化、溃疡性结肠炎、哮喘、多发性硬化和牛皮癣。

Riselcaftor (Example 33) 是一种 CFTR 调节剂，其在人支气管上皮细胞中的 EC50 为 20.1 nM。Riselcaftor 可用于囊性纤维化的研究。